ComPaRe a contribué à la réalisation d’une étude visant à définir les domaines essentiels à évaluer dans tous les essais cliniques ciblant les neurofibromes cutanés.
Réalisée par le Dr. Laura Fertitta et des chercheurs de l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris et de l’Université Paris-Est Créteil Val de Marne, et coordonnée par le Pr. Pierre Wolkenstein, l’étude a fait l’objet d’une publication scientifique dans la revue The British journal of dermatology le 25 octobre 2023.
Les neurofibromes cutanés (NFc), tumeurs bénignes, constituent la manifestation dermatologique la plus fréquemment associée à la neurofibromatose de type 1 (NF1) touchant plus de 95% des individus atteints. Ils sont considérés comme l’un des fardeaux les plus lourds de la NF1, du fait de leur visibilité. A ce jour, aucun traitement n’existe pour les traiter ou prévenir leur développement.
A l’aube des essais thérapeutiques les ciblant, l’homogénéisation et la standardisation de l’évaluation de ces tumeurs sont nécessaires. Dans cette perspective, le groupe international de travail REiNS a identifié les domaines essentiels à évaluer dans tous les essais cliniques ciblant les NFc. Standardiser cette évaluation permettra de mieux évaluer l’impact des traitements sur les NFc mais aussi de comparer les résultats de différents essais.
Les patients de la cohorte ComPaRe Neurofibromatoses ont été interrogés durant la première phase de l’étude. Les participants ont évalué une liste de potentiels candidats identifiés dans la littérature scientifique et ont répondu à deux questions : sont-ils pertinents ? en manque-t-il ?
Leur avis a ensuite été inclus dans une phase de consensus international alliant des patients, des représentants de patients, des professionnels de la santé, des chercheurs, des représentants des autorités de régulation du médicament et de laboratoires pharmaceutiques, et des éditeurs de journaux scientifiques.
Au final, la participation des patients de ComPaRe a permis d’identifier 4 domaines indispensables à capturer dans les essais cliniques évaluant l’impact des traitements ciblant les NFc.
Lire l’article complet (en anglais)
